A kurzus célja: Áttekintés a genomszerkesztéshez használt új, CRISPR-alapú módszerekről és az azokból származó technológiákról.
Főbb témák: A CRISPR története; a CRISPR/Cas9-alapú genomszerkesztés pontossága és a nagy pontosságú Cas9-variánsok; RNS-célzó CRISPR-rendszerek; anti-CRISPR stratégiák; nagy áteresztőképességű CRISPR-szűrések; CRISPR-alapú molekuláris eszközök; bázisszerkesztők; a CRISPR alkalmazása a mezőgazdaságban; a genomszerkesztés emberi alkalmazásai és azok etikai vonatkozásai.
Ez a kurzus a forradalmian új, CRISPR-alapú genomszerkesztési technológiák mélyreható elemzését nyújtja. A hallgatók nyomon követhetik a CRISPR eredetét, a CRISPR-Cas9 baktériumokban való első felfedezésétől kezdve egészen annak sokoldalú genomszerkesztési platformmá történő fejlesztéséig.
A CRISPR alapjainak vizsgálata során a hallgatók megismerik a Cas9 endonukleáz–vezető RNS komplex célfelismerésének molekuláris alapjait, valamint azt, hogy ez a kölcsönhatás hogyan módosítható a specifitás növelése érdekében. A hallgatók tanulmányozzák a nagy pontosságú Cas9-variánsokat, és megismerik azok korlátait. A kurzus kiterjed az alternatív CRISPR-rendszerekre is, például az RNS-célzó eszközökre, valamint a CRISPR-aktivitást gátló anti-CRISPR-mechanizmusokra.
A CRISPR-Cas9 alapjain túl a hallgatók a származékos technológiákkal is részletesen foglalkoznak majd. Megvizsgálják a szisztematikus genetikai kutatásokhoz használt nagy áteresztőképességű CRISPR-szűrőket, valamint a CRISPR-alapú eszközöket, például a bázisszerkesztőket, amelyek precíz, egyetlen nukleotidra korlátozódó változtatásokat tesznek lehetővé.
Emellett megvizsgáljuk az újszerű genomszerkesztési technológiák alkalmazását is, beleértve azok mezőgazdasági felhasználását a növényfajták javítása és a betegségekkel szembeni ellenállóképesség növelése érdekében. Végül a hallgatók az emberi genomszerkesztés etikai vonatkozásaival is foglalkoznak majd, különös tekintettel a terápiás célú és a csíravonalbeli módosításokra.
A kurzus végére a hallgatók alapos ismereteket szereznek a CRISPR-alapú genomszerkesztés alapelveiről, legújabb fejleményeiről és sokrétű alkalmazási területeiről. Felkészülnek arra, hogy kritikus szemmel értékeljék e forradalmi terület tudományos, technológiai és társadalmi következményeit.
Előfeltétel az alapvető genetika és biokémia mélyreható (mesterképzési szintű) ismerete. A hallgatóktól elvárják továbbá, hogy képesek legyenek angol nyelvű tudományos cikkeket olvasni és értelmezni.
Az órák során tárgyalt cikkeket előre közzétesszük a Canvason.
Az ajánlott irodalomhoz a következő könyvek is tartoznak:
A hallgatóknak be kell mutatniuk és kritikai szemmel kell értelmezniük a CRISPR-terület néhány kulcsfontosságú tanulmányának eredményeit. Az oktató felügyeli és irányítja ezeket a megbeszéléseket, releváns visszajelzést ad az előadóknak, valamint szükség esetén részletesebb háttérinformációkat is nyújt.
Tanulmányi eredményekről szóló igazolás