Objectiu del curs: Visió general de les noves metodologies basades en CRISPR per a l'edició del genoma i les tecnologies derivades.
Temes principals: Història de CRISPR; Precisió de l'edició del genoma basada en CRISPR/Cas9 i variants de Cas9 d'alta fidelitat; Sistemes CRISPR dirigits a l'ARN; Estratègies anti-CRISPR; Pantalles CRISPR d'alt rendiment; Eines moleculars basades en CRISPR; Editors de bases; L'ús de CRISPR en l'agricultura; Usos humans de l'edició del genoma i la seva ètica.
Aquest curs ofereix una exploració en profunditat de les tecnologies revolucionàries d'edició del genoma basades en CRISPR. Els estudiants rastrejaran els orígens de CRISPR, des del descobriment inicial de CRISPR-Cas9 en bacteris fins al seu desenvolupament com a plataforma versàtil d'edició del genoma.
Examinant els fonaments de CRISPR, els estudiants aprendran sobre les bases moleculars del reconeixement de dianes pel complex d'endonucleasa Cas9 - ARN guia, i com es pot modificar aquesta interacció per augmentar l'especificitat. Els estudiants estudiaran variants d'alta fidelitat de Cas9 i aprendran sobre les seves limitacions. El curs també cobreix sistemes CRISPR alternatius, com ara eines de focalització d'ARN i mecanismes anti-CRISPR que inhibeixen l'activitat de CRISPR.
Més enllà del nucli de CRISPR-Cas9, els estudiants aprofundiran en tecnologies derivades. Examinaran les pantalles CRISPR d'alt rendiment per a estudis genètics sistemàtics i eines basades en CRISPR com ara editors de bases que permeten canvis precisos d'un sol nucleòtid.
També explorarem l'aplicació de noves tecnologies d'edició del genoma, inclòs l'ús agrícola per a la millora dels cultius i la resistència a les malalties. Finalment, els estudiants també consideraran les implicacions ètiques de l'edició del genoma humà, especialment per a les teràpies i les modificacions de la línia germinal.
Al final del curs, els estudiants tindran una comprensió profunda dels principis fonamentals, els avenços recents i les aplicacions multifacètiques de l'edició del genoma basada en CRISPR. Estaran equipats per avaluar críticament les implicacions científiques, tecnològiques i socials d'aquest camp transformador.
Un coneixement sòlid (nivell de màster) de genètica i bioquímica bàsiques és un requisit previ. També s'espera que els estudiants siguin capaços de llegir i interpretar articles científics en anglès.
Els treballs que es tractaran durant les classes es proporcionaran amb antelació a través de Canvas.
Les lectures recomanades també inclouen els següents llibres:
Els estudiants podran presentar i interpretar críticament les troballes d'alguns articles clau en el camp de CRISPR. L'instructor supervisarà i guiarà aquestes discussions, proporcionarà comentaris pertinents als presentadors i també proporcionarà informació general més detallada quan sigui necessari.
Transcripció de registres